Duchenne muskulöse dystrophie bei hunden kann endlich behandelt werden

Wissenschaftler fanden kürzlich eine progressive Behandlung, um die Muskelkraft bei Hunden wiederherzustellen, die von dieser seltenen genetischen Erkrankung betroffen sind.

Forscher aus Genethon, dem AFM-Telethon-Labor, Innerenm (UMR 1089, Nantes) und der University of London (Royal Holloway) zeigten kürzlich, dass die Injektion einer "verkürzten" Version des Gens, die die Duchenne-Muskeldystrophie verursacht, tatsächlich in der Wiederherstellung des Muskels wirksam istFestigkeit und stabilisierende klinische Symptome bei Hunden, die von dieser Störung betroffen sind.

Dies ist ein großer Schritt, um die Behandlung für diesen seltenen genetischen Zustand bei Hunden zu finden. Die Ergebnisse der Studie wurden in der Zeitschrift veröffentlicht Naturkommunikation. Mittel für diese Forschung wurden von angehoben Spenden von der französischen Telethon.

Was ist Duchenne-Muskeldystrophie??

Duchenne-Muskeldystrophie ist eine seltene progressive genetische Erkrankung. Beim Menschen ist es die häufigste neuromuskuläre Störung bei Kindern, die 1 in 5.000 Jungen betrifft. Es beinhaltet alle Muskeln des Körpers.

Etwas Goldene Retriever sind natürlich betroffen von dieser Störung. Zu den Symptomen zählen allgemeine Muskelschwäche oder Atrophie, Herzabnormalitäten und schlechter Gewichtszunahme.

Die Wissenschaft findet die Behandlung von Duchenne Muskulöse Dystrophie bei Hunden — **Ein Hund mit DMD.**
Foto: Vetbook.org

DMD beinhaltet genetische Abnormalitäten in dem Gen, das Dystrophin kodiert - ein Protein, das die richtige Muskelfunktion versichert. Dieses Gen ist signifikant groß, und daher ist es unmöglich, die gesamte DNA für Dystrophin in virale Vektoren einzufügen (was in der Gentherapie normalerweise erfolgt).

Diese Forschung offenbarte jedoch, dass injiziert Mikrotastrophin, Dies ist eine verkürzte Version dieses sehr großen Gens, eigentlich wirksam bei der Verbesserung der Muskelfunktion bei Hunden mit dieser Störung.

Das Team der Wissenschaftler arbeitete, um ein Gentherapie-Medikament zu entwickeln, das einen viralen Vektor mit dem Mikrotastrophen kombinierte, und stellte fest, dass dies die Herstellung dieses lebenswichtigen Muskelfunktionsproteins erlaubte.

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12 Hunde mit DMD wurden auf diese Forschung getestet. Das Mikrodestrophin spritzt intravenös ein, wodurch sie in den gesamten Körper der Hunde (im Gegensatz zu nur einer Stelle, wie bei anderen Injektionsarten der Fall wäre).

Bei der Injektion beobachteten die Forscher, dass der Dystrophinspiegel auf hohe Ebenen zurückkehrten, und die Muskelfunktion kehrte zurück. Klinische Symptome wurden beobachtet, um über einen Zeitraum von zwei ganzen Jahren nach der Injektion zu stabilisieren. Keine immunsuppressive Behandlung ist vorher aufgetreten, und keine Nebenwirkungen.

Was bedeutet das für den Menschen?

Da die Hunde mit DMD die gleichen klinischen Symptome haben und ähnliche Gewichte an menschliche Kinder haben, die von der Unordnung betroffenen Kindern haben, ist dies ein großer Schritt bei der Entwicklung derselben Behandlung für den Menschen.

Da diese Behandlung bei Hunden so erfolgreich war, ist es jetzt möglich, klinische Studien bei menschlichen Patienten zu entwickeln.

Dies ist das erste Mal, dass der gesamte Körper eines großen Tieres mit diesem Protein behandelt werden konnte.

Laut Caroline Le Guiner ermöglicht der Hauptautor dieser Studie, die progressive Behandlung auch die Behandlung aller Patienten mit der Duchenne-Muskeldystrophie, unabhängig von ihrer genetischen Mutation.

Le Guiner sagt, dass diese Studien aufregend sind, und übertraf die Erwartungen ihres Teams. Sie arbeiten seit vielen Jahren an der effektiven Gentherapiebehandlung für DMD, und dies ist ein riesiger Sprung in Richtung klinische Studien.

Mit den Fundamenten fest an Ort und Stelle können Wissenschaftler jetzt an den nächsten Schritten arbeiten, um Fortschritte in Drogen herzustellen, die zur Behandlung von Kindern mit DMD verwendet werden.

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Referenz:

Caroline Le Guiner, Laurent Servais, Marie Montus, Thibaut Barcher, Bodvaël Frays, Sophie Moullec, Marine Allainse, Virginie François, Maeva Dutilleul, Alberto Malerba, Taeyoung Koo, Jean-Laurent Thibaut, Béatrice Matot, Marie Devaux, Johanne Le Duff, Jack-Yves Deschamps, Inès Barthelemy, Stéphane Blot, Isabelle Testault, Karim Wahbi, Stéphane Ederhy, Samia Martin, Philippe Veron, Christophe Georger, Takis Athanasopoulos, Carole Masurier, Federico Mingozzi, Pierre Carlier, Bernard Gjata, Jean-Yves Hogrel, Ourmeya Adjaleni, Fulvio Mavilio, Thomas Voit, Philippe Moullier, George Dickson. Die langfristige Mikrodestrophin-Gentherapie ist in einem Hunde-Modell der Duchenne-Muskeldystrophie wirksam. Naturkommunikation, 2017;8: 16105 doi: 10.1038 / NOMMS16105

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