Die wissenschaft erhält einen schritt näher, um eine seltene krankheit bei hunden zu heilen

Eine Gruppe von Forschern in der U.S. und Frankreich hat eine Gentherapie entwickelt, die die Canine-Muskelfunktion wiederherstellt und die Lebensdauer von Hunden erstreckt, die mit der tödlichen Muskelstörung betroffen sind myotubulische Myopathie.

Ein Team von Forscher in Frankreich, zusammen mit den Wissenschaftlern der University of Washington und der Harvard Medical School, haben Medizin einen Schritt näher mit der Behandlung und Härtung der myotubulären Myopathie bei Hunden und Menschen gebracht.

Myotubulische Myopathie ist ein seltener, geschlechtsgebundener genetischer Zustand. Nur männliche Menschen und männliche Hunde bekommen diese Störung. Bei Eckzügen wird es nur in gefunden Labrador-Retriever. Es wird durch Mutationen im Gen von Skelettmuskeln verursacht, die für die Bewegung verantwortlich sind.

Myotubular Myopathie zeichnet sich durch eine progressive Atrophie der Muskeln aus, und dies beginnt kurz nach der Geburt. Hunde, die mit myotubularer Myopathie betroffen sind, zeigen kurze Schritte und langsame Bewegungen.

Diese Bedingung ist schließlich tödlich, schwere Beeinträchtigung des Grafen des Hundes verursachen.

Myotubular Myopathie scheint sehr kürzlich im Ursprungs zu sein. Es ist isoliert und selten;Derzeit betrifft es nur Hunde von Westkanada. Beim Menschen betrifft es 1 in 50.000 neugeborenen Jungen. Zu diesem Zeitpunkt gibt es keine wirksame Behandlung für die Krankheit.

Wissenschaft erhält einen Schritt näher an der Behandlung und Heilung seltener Krankheit
Ein Hund, der Symptome der myotubulären Myopathie zeigt.
Foto: AFM-Téléthon

Die Studie, veröffentlicht in Molekulare Therapie Journal, wurde von geführt DR. Ana Buj-Bello (Genethon / Innererm), und sie verabreichten erfolgreich einen detaillierten Vektor über intravenöse Injektion, wodurch die Dosis identifiziert wurde, die die Muskelfunktion wiederherstellt.

Das Genethon-Team entwickelte einen Vektor, der in der Lage war, eine normale Kopie des MTM1-Gens (deren Anomalie diese Störung verursacht) liefern konnte (deren Abnormalität diese Störung verursacht). Sie verabreichten es mit einer intravenösen Injektion, anstatt die in der Locoregional Administration-Methode einzuführen vorherige Studien (veröffentlicht in Wissenschaft Translationsmedizin im Jahr 2014).

Locoregional Administration injiziert etwas in den spezifischen Bereich des Körpers, der betroffen ist (typischerweise in das Muskelgewebe).

Das Produkt wurde an betroffene Welpen verabreicht, die zehn Wochen alt waren und die ersten Symptome der myotubulären Myopathie manifestieren.

Wiederholte Behandlungen wurden beobachtet, um die Muskelfestigkeit und Funktion in den Hunden wiederherzustellen, und verlängern auch das Leben jedes Hundes.

Es wurde festgestellt, dass die betroffenen Hunde behandelt wurden, die von unberührten Tieren 9 Monate nach der Injektion nicht unterscheidbar waren.

Für eine Erkrankung, die zuvor 100% tödlich war, ohne bekannte Behandlung, ist dies ein riesiger Schritt in Richtung klinischer Versuche bei Patienten, was bedeutet, dass es einen Schritt näher ist, der zu einem Heilmittel näher ist.

Referenz:

  1. David L. Mack, Karine Poulard, Melissa a. Goddard, Virginie Latournerie, Jessica M. Snyder, Robert W. Grange, Matthäus r. Elverman, Jérôme Denard, Philippe Veron, Raurine Buscara, Christine Le BEC, Jean-Yves Hogrel, Annie G. Brezovec, Hui Meng, Lin Yang, Fujun Liu, Michael O`Callaghan, Nikhil Gopal, Valerie E. Kelly, Barbara K. Smith, Jennifer l. Strande, Fulvio Mavilio, Alan H. Bittgs, Federico Mingozzi, Michael W. Lawlor, Ana Buj-Bello, Martin K. Kinder. Die systemische AAV8-vermittelte Gentherapie fährt Ganzkörperkorrektur der myotubulären Myopathie bei Hunden. Molekulare Therapie, 2017;Doi: 10.1016 / J.ymthe.2017.02.004
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